CRISPR cas9 基因编辑技术
CRISPR基因编辑技术能利用分子剪刀Cas9酶来切割我们想要去切割的DNA,随后我们就能够粘贴DNA来替代我们想要移除的DNA信息,Cas9能通过一种特殊的“向导”来识别人类基因组中的特殊DNA片段。Cas9能在机体中存在数小时乃至数周,其在体内能够剪切并且粘贴其它的DNA片段或者DNA目标片段。
目前解决这个问题有以下几种选择,其中一个选择就是从机体中分离出研究人员想要编辑的细胞,然后重新注入研究人员进行正确编辑过的细胞。比如,研究人员就能从体内分离出对杀死癌细胞至关重要的淋巴细胞(白细胞),随后利用CRISPR技术进行修饰就能增强淋巴细胞的抗癌特性。这些细胞的DNA能被详细测序,而且只有被进行准确特异性基因编辑的细胞才会被选择出来,并且重新输回到患者体内来杀灭癌细胞。
虽然这种策略对于从体内分离出来的细胞是有效的,但一些诸如神经元和肌肉等细胞是无法从体内分离出来的,利用Cas9剪刀就无法对这些类型的细胞进行编辑。值得庆幸的是,研究人员还发现,其它CRISPR系统或许并不需要对DNA进行切割,而有些CRISPR系统仅能对RNA进行切割,而并非是DNA。
RNA在被降解之前,其会在细胞的一段特定的时间内存在,随后才会被降解,这就能帮助研究人员很好地控制CRISPR系统的使用和持续时间,目前研究人员发现,CRISPR cas9 基因编辑技术能够成功治疗痴呆症的小鼠,类似地,一些CRISPR系统还能改变DNA的碱基,而并非对其进行切割,这种CRISPR技术就能成功用于纠正诱发某些疾病的特殊突变,比如小鼠的遗传性耳聋等。
简言之,在临床上使用CRISPR cas9 基因编辑之前,研究人员还需要深入了解更多Cas9剪刀在细胞中的作用。